La terapia génica salva la vida de un niño con piel de mariposa

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Fases de aplicación de la piel transgénica - Nature News & Views

La terapia génica, que consiste en modificar el genoma de un individuo, en principio para repararlo, es polémica porque igual que para hacer el bien se podría utilizar para hacer el mal, aunque eso es algo común a cualquier herramienta.

Pero casos como el que se puede leer en Generan una piel nueva para un niño con ‘piel de mariposa’ hacen que, al menos para mí, no haya dudas de que es un camino por el que hemos de avanzar y sacarle el mejor provecho posible.

En este caso el paciente es un niño de siete años que sufre –o sufría– epidermólisis bullosa juntural, una de las variantes del mal más conocido como piel de mariposa, que hace que cualquier roce en la epidermis de quienes lo sufren provoque una lesión. Ingresó en el hospital con dos tercios de su piel perdidos a causa de una infección y en primer instancia los médicos se las vieron y se las desearon para conseguir mantenerlo con vida.

Lo que consiguieron injertándole nueva piel generada a partir de células de piel tomadas de zonas no dañadas. Pero estas células fueron modificadas mediante terapia génica para corregir la mutación en el gen LAMB3 que las hacía funcionar mal, con lo que los injertos eran de piel sana.

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Trabajando poco a poco y empezando por las extremidades y luego por el cuerpo han conseguido que el 80% de su cuerpo esté ya cubierto por la piel nueva, y aunque queda por ver cómo evoluciona esa piel transgéinca a largo plazo por ahora le permite «llevar una vida normal, va al colegio y juega al fútbol», según dice Michele De Luca, el director del equipo que lo ha tratado.

La solución aplicada ha sido extrema, porque literalmente, era un caso de vida o muerte, y sirve para la variante de la piel de mariposa que sufría este niño, además de que tuvo la suerte de que no afectaba a las mucosas, algo que suele pasar; habría que ver si y cómo se puede aplicar en otros casos, así que aún estamos lejos de tener una solución universal para quienes sufren de piel de mariposa.

Pero cualquier paso adelante es un avance.

Recomiendo, en cualquier caso, la lectura del artículo enlazado, que explica la historia con todo lujo de detalles.

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